El Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea de Medicamentos ha adoptado una opinión positiva acerca del fexinidazol, el primer tratamiento exclusivamente oral que ha demostrado ser eficaz en ambas fases de la enfermedad del sueño.
Esta aprobación es el resultado de ensayos clínicos conducidos por la Iniciativa Medicamentos para Enfermedades Olvidadas (DNDi por sus siglas en inglés), una organización de investigación y desarrollo sin fines de lucro, y de la solicitud presentada por Sanofi. La decisión allana el camino para la distribución del fexinidazol en los países endémicos en 2019.
La enfermedad del sueño, o tripanosomiasis africana humana (TAH), suele ser fatal sin tratamiento. Trasmitida por la picadura de la mosca tse-tsé, provoca síntomas neuropsiquiátricos, entre ellos agresividad, psicosis y una alteración debilitante de los patrones del sueño que ha dado a esta enfermedad desatendida su nombre. Alrededor de 65 millones de personas en África subsahariana corren el riesgo de contraerla.
“Como médico, he dedicado mi vida a la enfermedad del sueño. Un tratamiento exclusivamente oral es mi sueño desde hace décadas. Las personas afectadas están entre las más vulnerables y viven en algunas de las regiones más aisladas de República Democrática del Congo, si no del mundo. Necesitan un tratamiento seguro, eficaz y sencillo”, explica el doctor Victor Kande, consultor especializado en enfermedades tropicales desatendidas del Ministerio de Salud de República Democrática de Congo y principal investigador de los ensayos.
“Hace menos de 10 años, aún tratábamos la enfermedad con un derivado del arsénico que mataba a 5% de los pacientes. Si bien los tratamientos actuales son seguros y eficaces, exigen la hospitalización del paciente, lo que impone una pesada carga logística al sistema de salud. El fexinidazol es una simple pastilla, un enorme salto para que podamos derrotar esta enfermedad fatal”.
El fexinidazol es indicado como un tratamiento de 10 días, con una dosis diaria, para la enfermedad del sueño Trypanosoma brucei gambiense (la forma más común de la enfermedad, presente en África central y occidental). Es importante destacar que el fexinidazol es el primer tratamiento exclusivamente oral eficaz tanto para la fase inicial de la enfermedad como para la segunda fase, cuando los parásitos cruzan la barrera hematoencefálica y provocan síntomas neuropsiquiátricos.
Durante los ensayos clínicos, que contaron con 749 pacientes en República Democrática de Congo y República Centroafricana, el fexinidazol resultó de gran eficacia y seguridad en ambas fases de la enfermedad, tanto en adultos como en niños a partir de los 6 años de edad y con 20 kg o más. Los resultados mostraron que el medicamento podría eliminar la necesidad de internación sistemática y reducir el número de punciones lumbares.
“El fexinidazol es un componente químico completamente nuevo desarrollado a través de un modelo alternativo de investigación y desarrollo sin fines de lucro. Es la primera entidad química nueva desarrollada por la DNDi”, comenta el doctor Bernard Pécoul, director ejecutivo de la DNDi. “Este importante avance terapéutico refleja la alianza sin precedentes entre la DNDi y Sanofi para descubrir, desarrollar y registrar un tratamiento para una enfermedad drásticamente desatendida”.
“Este gran avance terapéutico es el hito más reciente en el compromiso de largo plazo de Sanofi con la enfermedad del sueño”, destaca el doctor Ameet Nathwani, director médico y vicepresidente ejecutivo para la función médica.
